基因导入系统是指在基因治疗过程中,将治疗基因引入目标细胞的技术手段。这些技术手段被称为基因转移系统或载体,可分为病毒载体和非病毒载体两类。
病毒载体
病毒载体利用病毒天然具备的感染人类细胞的能力,通过人工改造的病毒DNA作为基因进入细胞的运输工具。这种载体能够与细胞表面受体相互识别,从而将外源基因转移到靶细胞内部。由于病毒的一些独特特性,如特异性感染特定细胞并在细胞内不易降解,使得病毒载体成为理想的基因转运体。目前已知可用于基因治疗的病毒载体包括腺病毒、逆转录病毒(如HIV病毒)、腺相关病毒、疱疹病毒(如单纯疱疹病毒、痘苗病毒及EB病毒)等。为了确保安全性,大多数野生型病毒都需要经过改造后再应用于人体。例如,腺病毒是一种线性双链DNA无包膜病毒,基因治疗所使用的腺病毒载体已经过改造,去除了原有的非必要基因,同时留出了空间供外源基因插入。
非病毒载体
非病毒载体主要包括脂质体,其能够与基因结合形成脂质体/DNA复合物。这种复合物可以通过物理或化学方法被导入细胞,尽管这种方法的转移效率较低。此外,还可以使用其他方法将DNA直接注入组织,或者使用磷酸钙溶液沉淀法,以及利用高能微粒子轰击等技术。
参考资料
一种新型靶向细胞表面受体的基因导入系统.电穿孔仪.2024-11-21